a16z: Hướng dẫn phi tập trung cho ngành công nghiệp công nghệ sinh học

Tác giả gốc: Jocelynn Pearl, labDAO

Tiêu đề gốc: 《Hướng dẫn về Công nghệ Sinh học Phi tập trung》

Biên soạn: Bánh quy, ChainCatcher

Theo nghĩa truyền thống, công nghệ sinh học ở Mỹ là một ngành công nghiệp tập trung, với hầu hết các công ty tập trung ở một số thành phố và chỉ hợp tác với các đội ngũ khoa học trong các phòng thí nghiệm nội bộ.

Vào những năm 1980, công nghệ sinh học lần đầu tiên đứng vững, với vị trí địa lý của ngành này ưu tiên bố trí xung quanh các trường đại học cung cấp nhân lực và quyền sở hữu trí tuệ, đây là một cấu trúc tập trung rất hợp lý. Nhưng với xu hướng tài trợ, lực lượng lao động toàn cầu và thị trường bất động sản cũng như sự phổ biến của mô hình phi tập trung trong các ngành khác, đã thể hiện những hạn chế của cấu trúc tập trung. Những thay đổi này đã trở nên rõ ràng hơn trong năm năm qua và dần trở thành xu hướng chính.

Hiện nay, sự phi tập trung trong lĩnh vực công nghệ sinh học đang xuất hiện theo nhiều cách khác nhau, chẳng hạn như các công ty khởi nghiệp được thành lập bên ngoài các trung tâm ngành, chia sẻ không gian phòng thí nghiệm, tuyển dụng xuyên quốc gia và sự gia tăng của các dự án nghiên cứu hợp tác, thậm chí xuất hiện các tổ chức mới khác với các công ty truyền thống, chẳng hạn như tổ chức tự trị phi tập trung (DAO), đã bước vào ngành phát triển thuốc dưới sự thúc đẩy của vốn.

Mô hình phi tập trung vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm, giảm bớt rào cản gia nhập cho các công ty khởi nghiệp và tận dụng nguồn nhân lực khoa học đa dạng, có thể tăng tốc độ phát triển thuốc mới và hy vọng đạt được hiệu quả điều trị thực tiễn.

Vậy các công ty công nghệ sinh học làm thế nào để tận dụng quyền lực phân quyền để khởi động mô hình phi tập trung? Các nhà sáng lập sẽ sử dụng DAO như thế nào để phát huy lợi thế trong tương lai? Dựa trên kinh nghiệm làm việc của các công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học và DAO, cũng như các cuộc đối thoại với các nhà lãnh đạo công nghệ sinh học khám phá mô hình phi tập trung (một số trong số đó giúp xác định các phương pháp điều trị mới), tôi đã biên soạn một hướng dẫn về sự phi tập trung trong công nghệ sinh học, bao gồm các hướng phát triển hiện tại và trong vài năm tới của lĩnh vực này.

Không gian làm việc chung và phòng thí nghiệm đám mây

Mặc dù các công ty công nghệ sinh học có những cách định nghĩa khác nhau, nhưng hầu hết đều chỉ các công ty khởi nghiệp nhỏ phát triển thuốc sinh học, thường thực hiện nghiên cứu kín, điều này cần có một phòng thí nghiệm "gia đình" chuyên dụng. Tuy nhiên, một báo cáo được công ty dịch vụ và đầu tư bất động sản thương mại CBRE có trụ sở tại Dallas phát hành vào tháng 11 năm 2021 cho thấy, trong thời gian đại dịch COVID-19, các phòng thí nghiệm ở Boston và các trung tâm công nghệ sinh học khác trở nên đặc biệt khan hiếm. Cuộc cạnh tranh giành phòng thí nghiệm này là "bởi vì lĩnh vực khoa học sự sống đã nhận được một lượng lớn đầu tư, dẫn đến kết quả tự nhiên thúc đẩy nghiên cứu thuốc mới trên toàn cầu."

Một số nhà phát triển nhận ra sự mở rộng ngày càng tăng của công nghệ sinh học và sự giảm cung cấp bất động sản, bắt đầu xây dựng không gian làm việc chung linh hoạt để chứa các đội ngũ nhỏ hơn. Mô hình "WeScience" này cho phép các công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học chia sẻ văn phòng, bộ phòng thí nghiệm và bàn làm việc, thường là chia sẻ theo tháng. Hai ông lớn trong lĩnh vực này là Biolabs và Alexandria LaunchLabs.
Nếu các công ty công nghệ sinh học hoàn toàn từ bỏ không gian phòng thí nghiệm vật lý, chuyển sang mô hình "công nghệ sinh học ảo" bằng cách thuê ngoài quy trình nghiên cứu, họ sẽ cần phải trả tiền cho một hoặc nhiều dịch vụ sau:

Tổ chức nghiên cứu hợp đồng (CRO), chẳng hạn như Charles River Labs, có thể cung cấp cho các công ty công nghệ sinh học một loạt dịch vụ hỗ trợ, bao gồm từ phát triển tiền lâm sàng đến phát triển lâm sàng và hồ sơ quy định. Danh mục CRO này phác thảo tất cả các dịch vụ có thể có.
Thỏa thuận nghiên cứu tài trợ (SRA), các công ty công nghệ sinh học trả phí cho các phòng thí nghiệm học thuật để thực hiện nghiên cứu phát triển tiền lâm sàng hoặc lâm sàng.
Phòng thí nghiệm đám mây, chẳng hạn như Emerald Cloud Labs và Strateos, là các nền tảng được điều khiển bởi AI, có thể tự động thực hiện các chức năng như phát hiện thuốc phân tử nhỏ và cho phép các nhà nghiên cứu điều khiển từ xa các thí nghiệm.

Công ty thuốc chống lão hóa Loyal đã trình bày ứng dụng thực tế của công nghệ sinh học ảo, đội ngũ khoa học của họ chịu trách nhiệm giám sát nghiên cứu tiền lâm sàng về việc kéo dài tuổi thọ chủ yếu do CRO thực hiện. Để giúp các nhà sáng lập công ty công nghệ sinh học tiếp cận những kiến thức quý giá này, Giám đốc điều hành và nhà sáng lập của Loyal, Celine Halioua, đã viết một bài báo về chi phí và các yếu tố cần xem xét khi sử dụng CRO, và so sánh chi phí giữa CRO và thí nghiệm nội bộ.

Công nghệ sinh học ảo có một số nhược điểm rõ ràng. Một mặt, nghiên cứu khoa học cần được lập kế hoạch trước, điều này nghiêm ngặt hơn so với phương pháp truyền thống. Do đó, các nhà khoa học có thể giảm bớt sự đổi mới nguyên bản. Một lý do khác là việc sử dụng CRO có thể rất khó khăn cho các nhà sáng lập, vì các CRO khác nhau chuyên về các chức năng khác nhau, các nhà sáng lập chỉ có thể dựa vào các khuyến nghị từ miệng để thuê CRO, việc xây dựng nền tảng mạng lưới đáng tin cậy có thể cải thiện tình hình này. Hơn nữa, về mặt phòng thí nghiệm đám mây, các công ty dược phẩm lớn có khả năng thực hiện các thí nghiệm thông thường thường sẽ làm cạn kiệt tài nguyên băng thông của phòng thí nghiệm đám mây, điều này có nghĩa là các công ty khởi nghiệp có thể gặp khó khăn trong việc sử dụng tài nguyên phòng thí nghiệm đám mây.

May mắn thay, những nhược điểm này không phải là không thể vượt qua. Science Exchange là một nền tảng được ra mắt vào năm 2011, đã cải thiện đáng kể việc tiếp cận và sử dụng CRO. Nền tảng này mua sắm, đặt hàng và thanh toán dịch vụ khoa học từ hơn 3,500 nhà cung cấp thông qua thị trường của nó. LabDAO là một công ty khác cam kết cân bằng cung cầu trong nghiên cứu và sản xuất công nghệ sinh học, đang xây dựng một thị trường cộng đồng nơi các công ty khởi nghiệp nhỏ và các nhà nghiên cứu học thuật có thể tìm thấy microCRO (hợp đồng nghiên cứu quy mô nhỏ) để cung cấp các dịch vụ như phân tích sinh tin học, tự động nhân bản và thiết kế cấu trúc. Hiện tại, lĩnh vực này còn một chặng đường dài để đạt được các dịch vụ như AWS. Nhưng các nền tảng như Science Exchange và LabDAO đang dần cải thiện nhu cầu nghiên cứu dựa trên hợp đồng.

Trao quyền cho nhân tài

Các công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học cần hợp tác với các ông lớn dược phẩm hiện có hoặc các công ty đầu tư mạo hiểm công nghệ sinh học để có được đầu tư giai đoạn đầu. So với các nhà sáng lập trong các ngành khác, các giám đốc điều hành có hàng chục năm kinh nghiệm có khả năng nhận được đầu tư cao nhất. Tuy nhiên, trong vài năm qua, ngành này đã trải qua sự chuyển đổi tài nguyên công nghệ sinh học thông qua hai công nghệ đang phát triển: công nghệ sinh học do nhà sáng lập dẫn dắt và công nghệ khoa học phi tập trung, cả hai đều rất dân chủ hóa và thúc đẩy sự phát triển của các công ty mới nổi.

Các nhà sáng lập hiện có nhiều lựa chọn tài chính hơn, các công ty đầu tư mạo hiểm công nghệ đã tăng cường đầu tư vào công nghệ sinh học, đặc biệt là vào các công ty mới nổi mà các nhà sáng lập còn rất trẻ. Ngày nay, để có thể đầu tư vào các công ty khởi nghiệp được ưa chuộng, nhiều quỹ đầu tư mạo hiểm đang đưa ra các séc vượt mức, cung cấp sự hỗ trợ thực tế cho các nhà sáng lập và các nguồn lực khác trong ngành.

Ví dụ, Petri là một vườn ươm công nghệ sinh học được thành lập và tài trợ bởi Pillar VC, cung cấp cho các doanh nhân khoa học một khóa học khởi nghiệp có tên Frequency, khóa học này hướng dẫn người tham gia đến một kênh riêng của cộng đồng để họ có thể liên lạc với nhau trong suốt quá trình khởi nghiệp để tìm kiếm sự giúp đỡ. Một ví dụ khác là Axial, nhà sáng lập Joshua Elkington đã tổ chức một cộng đồng Slack công nghệ sinh học với hơn 10,000 thành viên, thảo luận về mọi khía cạnh từ liệu pháp gen đến tuyển dụng công ty khởi nghiệp.
Còn nhiều ví dụ khác về quỹ dựa trên cộng đồng, điều này cho thấy toàn bộ ngành đang chuyển hướng sang các nhà đầu tư công nghệ sinh học và tài nguyên trở nên dân chủ hơn. Xu hướng này liên quan chặt chẽ đến mô hình phi tập trung, sẽ tập hợp nhiều nhà sáng lập của các công ty khởi nghiệp hơn.

Hợp tác cấp độ tiếp theo

Các nhà khoa học và doanh nhân hình thành các đội ngũ phi tập trung mới để đạt được các mục tiêu chung, trong lĩnh vực công nghệ sinh học, một câu hỏi quan trọng là liệu những tổ chức này có thể phát triển ra các loại thuốc chữa trị chức năng hay không, hiện đã có hai trường hợp thành công.

Trường hợp đầu tiên là Perlara PBC, một công ty công nghệ sinh học tiên phong do nhà sinh học Ethan Perlstein lãnh đạo. Perlara trước đây được gọi là Perlstein Lab, từng là một công ty công nghệ sinh học tập trung điển hình ở Vùng Vịnh, tập trung vào việc tái sử dụng thuốc để khai thác các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm. Vào năm 2020, theo cách mà Perlstein gọi là "Perlara 2.0", công ty hoạt động với một đội ngũ cố vấn khoa học phân tán tìm kiếm các phương pháp điều trị cho các gia đình bệnh nhân và các quỹ.

Nhóm này đã chi tiết hóa tình trạng phát triển thuốc cho các bệnh hiếm cụ thể và lập kế hoạch quản lý dự án để xác định các phương pháp điều trị (thường phụ thuộc vào các phòng thí nghiệm như Charles River). Kế hoạch này giám sát việc mua thuốc và tất cả các vấn đề sau đó, công ty có thể tận dụng tài sản thuốc và giám sát tiến độ thử nghiệm lâm sàng. Lần điều trị thành công đầu tiên của Perlara không xảy ra chỉ trong một đêm, từ nghiên cứu tái sử dụng thuốc ban đầu đến thử nghiệm nhỏ chứng minh hiệu quả trên hai bệnh nhân, rồi đến thử nghiệm giai đoạn ba tuyển dụng bệnh nhân, điều này mất nhiều năm. Nhưng Perlstein hy vọng rằng mẫu này có thể được sao chép cho các nhóm bệnh nhân khác trong toàn bộ kế hoạch Perlara.

Phage Directory là một nhóm các nhà khoa học phi tập trung khác, họ cùng nhau nỗ lực xác định các phương pháp điều trị. Ý tưởng của Phage Directory bắt đầu từ một tweet: nhà dịch tễ học Steffanie Strathdee từ Đại học California, San Diego đã gọi điện cho các nhà nghiên cứu trong nhóm để tìm kiếm sự giúp đỡ trong việc tìm phương pháp điều trị cho một bệnh nhân 25 tuổi, người dường như mắc phải một nhiễm trùng kháng kháng sinh. (Strathdee trước đó đã thực hiện liệu pháp phage cho chồng mình Tom và đã ghi lại chi tiết trong cuốn sách "Kẻ săn mồi hoàn hảo".)

Tweet này đã truyền cảm hứng cho Jessica Sacher và đối tác phát triển của cô, Jan Zheng, họ đã nhìn thấy cơ hội tối ưu hóa sự phối hợp trong cộng đồng trong "liệu pháp phage" và tạo ra một cộng đồng các nhà nghiên cứu liệu pháp phage. Đến nay, Phage Directory bao gồm 448 nhà nghiên cứu phage và 100 nhóm phage. Mô hình của họ rất đơn giản: một cộng đồng khoa học toàn cầu phi tập trung, bao gồm các phương pháp điều trị dự trữ, hệ thống cảnh báo, và các mẫu để hướng dẫn điều trị từ phòng thí nghiệm đến phòng khám. Tổ chức này cung cấp ba phương pháp điều trị "n-of-1" riêng biệt dựa trên hướng dẫn điều trị thử nghiệm. Nói cách khác, cộng đồng đã tùy chỉnh các phương pháp điều trị cho tất cả bệnh nhân. Hiện tại, Phage Directory đang làm việc trên một mạng lưới y tế học thuật được chính phủ Úc tài trợ.

Dự án được tài trợ bởi DAO

Một công ty không thể bỏ qua trong lĩnh vực công nghệ sinh học phi tập trung là Molecule, một công ty phục vụ cho công nghệ sinh học web3. Nhà nghiên cứu y sinh Tyler Golato và kỹ sư Paul Kohlhaas đã thành lập Molecule vào năm 2019, với mục tiêu xây dựng một hệ thống hoàn toàn mới để hỗ trợ phát triển thuốc giai đoạn đầu. Họ dự định bán các tài sản nghiên cứu trên blockchain dưới dạng IP-NFT, cung cấp một cách mới để mua nghiên cứu chuyển đổi. Quan trọng hơn, Molecule đã ra mắt ba DAO công nghệ sinh học, như một cộng đồng hợp tác công nghệ sinh học mới, nhằm thu hút các nhà nghiên cứu y sinh từ khắp nơi trên internet.

VitaDAO là một DAO thuộc công ty Molecule tập trung vào việc kéo dài tuổi thọ, cộng đồng hoạt động giống như một quỹ đầu tư mạo hiểm. Một nhóm quy trình giao dịch bao gồm các nhà khoa học và nhà đầu tư đánh giá các dự án để nhận tài trợ. Quyết định của cộng đồng chủ yếu được thực hiện thông qua việc bỏ phiếu bằng mã thông báo $VITA, và phần lớn công việc diễn ra công khai, điều này có nghĩa là gần như bất kỳ người dùng nào thành thạo internet cũng có thể tham gia kênh Discord của DAO, đưa ra đề xuất hoặc giám sát công việc thực tế của cộng đồng.

Lợi thế chính của VitaDAO là tốc độ hoàn thành công việc. Kể từ khi ra mắt trong 10 tháng qua, VitaDAO đã đánh giá hơn 60 đề xuất nghiên cứu và cung cấp gần 2 triệu đô la cho 10 dự án nghiên cứu. Điều này giống như nhận tài trợ từ NIH, thường một phòng thí nghiệm nhận được 250,000 đô la tài trợ mỗi năm, sau đó phân bổ quỹ cho các dự án của 60 phòng thí nghiệm, chu kỳ tài chính là 5 năm, bên ngoài có thể theo dõi thông tin về tiến trình của tổ chức trong các báo cáo cộng đồng và tài chính của nó.

Một lợi thế khác là tổ chức DAO không có những hạn chế tuyển dụng như các công ty công nghệ sinh học truyền thống. Điều này có nghĩa là những người có kinh nghiệm khác nhau và ở các giai đoạn khác nhau trong sự nghiệp đều có thể tham gia DAO, không có sự loại trừ. Lợi ích khi tham gia DAO khác với công việc truyền thống: có thể nhận mã thông báo dự án hoặc phần thưởng bằng Ethereum, thay vì nhận lương bằng đô la. Nhưng đối với những người có thời gian rảnh rỗi, DAO công nghệ sinh học cung cấp một sân chơi cho các ý tưởng khoa học, hợp tác nhóm và đổi mới, thậm chí là nơi học hỏi các kỹ năng mới như nội dung và tiếp thị.

Chào đón phê bình và hướng tới tương lai

Một số chuyên gia có thái độ phê bình đối với công nghệ sinh học phi tập trung. Mặc dù hỗ trợ các hệ thống tập trung là hợp lý: trong một số trường hợp, nghiên cứu trong các phòng thí nghiệm nội bộ có thể rẻ hơn, tuy nhiên, làm việc theo nhóm phi tập trung hiệu quả hơn. Chúng ta nên phân tích và thảo luận bất kỳ phê bình thiện chí nào để cải thiện các hệ thống phi tập trung mới nổi. Trong một thế giới lý tưởng, chúng ta có thể thử nghiệm hàng trăm phương pháp từ "bàn làm việc đến giường bệnh", kết hợp và kết hợp các thành phần của các doanh nghiệp mới để đạt được hiệu quả tối đa, tôi dự đoán sẽ thấy nhiều thử nghiệm như vậy trong vài năm tới.

Khám phá mô hình phi tập trung trong công nghệ sinh học có một lý do thuyết phục hơn, không mang tính kỹ thuật: các công ty công nghệ sinh học luôn tìm kiếm các liệu pháp mới cho bệnh nhân. Tại sao không tối ưu hóa quy trình phát triển thuốc? Tối ưu hóa quy trình phát triển thuốc có thể chia sẻ kết quả nghiên cứu nhanh hơn và dễ dàng hơn trên toàn thế giới.